[업다운뉴스 조형민 기자] JW 중외제약이 그동안 건강보험 급여 대상에서 제외됐던 8인자 제제 미사용 및 만 1세 미만 환자에게도 치료 혜택을 제공할 수 있는 길을 열었다.

JW 중외제약은 만 1세 미만 A형 환자 대상으로 ‘헴리브라’ 약효와 안정성을 입증한 연구 중간 결과가 최근 국제 학술지 ‘블러드'에 게재됐다고 13일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 신약이다.

A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방을 지속하는 특징도 있다.

지난해 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐지만 8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 국내 급여 혜택을 받지 못하고 있다.

미국 미시간대 소아 병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행 중이다. 

2021년 2월부터 100주간 연구를 진행한 뒤 중간 결과를 발표했다. 임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며, 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 그중 자연 출혈이 25회, 외상성 출혈 19회, 시술 및 수술 중 출혈 33회로 집계됐다.

연구결과에 따르면 헴리브라 투약 기간 동안 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했는데, 모두 외상성 출혈이었으며 자연 출혈은 발생하지 않았다.

JW 중외제약 관계자는 “1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안정성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다”고 말했다.